מה צריך לדעת על מחקרים תצפיתיים – ומדוע הם עשויים להתאים לכם
פירוק ההבדלים בין מחקרים תצפיתיים לבין מחקרים קליניים למחקר תרופתי.
מהו מחקר תצפיתי?
במחקרים תצפיתיים, חוקרים עוקבים אחר קבוצות של אנשים לאורך תקופת זמן. בהתאם למחקר, קבוצות אלה עשויות לכלול אנשים בריאים, אנשים עם מחלה, או אנשים הנמצאים בסיכון גבוה יותר לפתח מחלה (כי יש להם היסטוריה משפחתית, גן, מצב קשור אחר, או נוגדן שגורם להם לפתח את המחלה).
מחקר תצפיתי נועד "להתבונן" בחיי היומיום של אדם עם מחלה נדירה.
הם נקראים מחקרים תצפיתיים משום שחוקר "מתבונן", אך אינו "מתערב". אין תרופה הניתנת או ניתנת תרופה לצורך התערבות, והחוקרים אינם משנים את אופן הטיפול הרגיל במשתתפים.
לעומת זאת, מחקר קליני התערבותי דורש מאנשים לעבור הערכה במספר בדיקות לפני שהם מאושרים להיכנס או להתחיל במחקר – כל זאת לפני מתן התרופות באתר המחקר. מטופלים הרשומים למחקר קליני מוערכים מעת לעת מאותו אתר מחקר, תוך התמקדות בקבוצה עקבית של קריטריוני הערכה. זה מאפשר למנהלים לקבוע אם התרופה גרמה לשינויים כלשהם - חיוביים או שליליים.
מחקרים תצפיתיים חשובים מאוד לחוקרים מכיוון שהם מספקים הזדמנות לצפות באנשים עם מחלה נדירה בסביבה היומיומית הרגילה שלהם. המידע שנאסף בדרך כלל במחקרים אלה כולל את סוג ותדירות התסמינים, אילו תרופות נלקחות, איזה סוג של בדיקות נלקחות ומה התוצאות של בדיקות אלה לאורך זמן, כמו גם כמה ואיזה סוג של תמיכה נדרשת על ידי המטופלים. בעזרת מידע זה, חוקרים יכולים ללמוד:
תסמינים נפוצים, ואילו תסמינים מובילים לאבחנה
אילו חשיפות או התנהגויות עלולות להגביר את הסיכון להפעלת מצב נדיר
רמזים שמובילים לטיפולים חדשים
דפוסים ומגמות של מחלות בגילאים שונים ובקרב סוגים שונים של אנשים
חוויות יומיומיות וצרכים של אנשים החיים עם המחלה בסביבות שונות
סוגי מחקרים תצפיתיים
מחקרי היסטוריה טבעית בוחנים את מסלולה של מחלה נדירה, הן התבוננות בסימנים או בסימפטומים המוקדמים והן מעריכים כיצד היא משתנה לאורך זמן. חוקרים אוספים לעתים קרובות מידע על הסיכון או הנטייה של אדם לפתח מחלה נדירה על ידי בדיקת ההיסטוריה הרפואית שלהם, כמו גם איסוף דגימות דם, רוק ושתן שניתן לחקור כדי ללמוד עוד על מה שעלול להוביל להתפתחות של מחלה נדירה. איסוף נתונים ממחקרי היסטוריה טבעית עשוי להוביל לדרך לטפל במחלה או למנוע את התקדמותה.
מחקרי אורך כוללים תצפית מתמשכת על קבוצת אנשים לאורך זמן, לעתים קרובות כדי לראות אם לאנשים עם רקע שונה, היסטוריה רפואית או משפחתית שונה יש חוויות שונות של מחלות (לדוגמה, אנשים עם היסטוריה משפחתית של אלרגיות שממשיכים לפתח מחלה אוטואימונית).
במחלות נדירות, מחקרים תצפיתיים חשובים במיוחד.
עם רוב המחלות הנדירות, קיים מעט מאוד מידע שיכול לספק תמונה מלאה של כל הסימפטומים שלה, התלקחויות, בדיקות, תרופות, וחוויות הנובעות מחיים עם המחלה הנדירה לאורך זמן.
כל המידע הזה או כולו יכול להיות קריטי כדי לסייע בתכנון ניסוי קליני עבור תרופת מחקר, מכיוון שהחוקרים צריכים לקחת את כל הנושאים הללו בחשבון כדי להבטיח שתכנון המחקר לא ישפיע לרעה על המטופל בשום צורה.
מחקרים תצפיתיים מספקים תובנות לניסויים קליניים של תרופות חדשות פוטנציאליות
המידע שנאסף יכול לשמש חוקרים שיכולים לאחר מכן לקבוע:
מה צריך למדוד לפני, במהלך ואחרי מחקר קליני?
אילו תרופות המשתתפים צפויים לקחת וצריכים להמשיך לקחת?
כמה זמן צריך להימשך מחקר?
איזה סוג של תמיכה עשוי להידרש במהלך המחקר?
מה השתתפות במחקר תצפיתי עשוי לדרוש
הדרישות של משתתף במחקר תצפיתי עשויות להשתנות, בהתאם למחקר ולמחלה.
החוקרים יזדקקו להיסטוריה הרפואית של המשתתפים ולגישה לרשומות רפואיות, כמו גם לקשר עם המומחה המנהל את מחלתם.
המשתתפים ימשיכו לראות את המומחים שלהם ולעקוב אחר כל עצה או טיפול שנקבעו, והם עשויים להתבקש לבוא לאתר המחקר לביקור אישי עם צוות המחקר.
מחקרים מסוימים עשויים לבקש דגימות דם או שתן כדי שניתן יהיה לבדוק נוגדנים או סימנים אחרים של מחלה, בתחילת המחקר או במהלך המחקר.
בביקורים עם צוות המחקר, המשתתפים עשויים להתראיין או להישאל שאלות על מצבם וכיצד הוא משפיע על חיי היומיום שלהם ועל פעילויות היומיום שלהם.
לפני הפיכתו למשתתף במחקר תצפיתי, בדיוק כמו במחקר קליני התערבותי, צוות המחקר יסקור את מטרת המחקר, למה המטופלים יכולים לצפות במהלך המחקר וכיצד הוא עשוי להשפיע על חיי היומיום שלהם.
לאחר שהמטופלים יאשרו שהם מבינים במה כרוכה ההשתתפות, הם יתבקשו לחתום על הסכם השתתפות רשמי – טופס הסכמה מדעת. עם זאת, גם לאחר חתימה על טופס לקבלת השתתפות, מטופלים יכולים לחזור בהם מהסכמתם להשתתף, ולהפסיק את השתתפותם במחקר בכל שלב, ללא כל עונש או בעיה, אם ישנו את דעתם.
מחקרים תצפיתיים הם חלק בסיסי במחקר על מחלה. במקרה של מחלה נדירה, הם עשויים להיות צעד ראשון בפיתוח של טיפול חדש. למעשה, לאחרונה פורסמה הנחיה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), שכותרתה "מחלות נדירות: מחקרי היסטוריה טבעית לפיתוח תרופות". בדו"ח זה, ה- FDA ממליץ על מחקרי היסטוריה טבעית כאמצעי לאיסוף מידע על המהלך הטבעי של מחלה מבלי להתערב על ידי הוספת טיפול ניסיוני חדש.
ההנחיות קובעות: "למרות שידע על ההיסטוריה הטבעית של מחלה יכול להועיל לפיתוח תרופות עבור הפרעות ומצבים רבים, מידע על ההיסטוריה הטבעית בדרך כלל אינו זמין או אינו שלם עבור רוב המחלות הנדירות; לכן, מידע על ההיסטוריה הטבעית נחוץ במיוחד למחלות אלה".
כדי ללמוד על הזדמנויות להשתתף במחקרים תצפיתיים עבור נוירופתיה מוטורית מולטיפוקלית (MMN), אנא לחץ כאן.
כדי ללמוד על הזדמנויות להשתתף במחקרים תצפיתיים עבור תסמונות מיאסטניות מולדות (CMS), אנא לחץ כאן.
מקורות:
https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies
https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/
