בוב קוואלין: רודף באומץ אחרי מרפא
כאשר בוב קופלין כיהן כמנכ"ל מועצת הביוטכנולוגיה של מסצ'וסטס (MassBio), חברי הדירקטוריון שלו התחננו בפניו שיפסיק להשתמש במילה "c". הם לא אהבו להזכיר את המילה "תרופה", הוא אומר, כי זה הרגיש כמו הבטחה גדולה מדי לקיים.
אבל בוב מעולם לא היה אחד שחשב בקטן או הגביל את שאיפותיו לחולים במחלות נדירות. "אנחנו חיים בעידן הפלטינה של המדע", הוא מסביר. "התקדמנו מאוד. אנחנו כבר לא רק מטפלים בסימפטומים. אנחנו הולכים אחרי ריפוי".
"מ-2012 עד 2015 בערך, לא חשבתי שבובי יצליח. תפקוד הריאות שלו צנח מהר יותר ממה שהמדע התקדם"
חוץ מזה, לבוב יש סיבה להיות מלא תקווה ואופטימיות. הוא היה עד ממקור ראשון כיצד טיפול פורץ דרך יכול לשנות את מהלך המחלה ולהציל את חייו של מישהו. שמישהו הוא בנו, שנולד בשנת 2002 עם סיסטיק פיברוזיס (CF). "מ-2012 עד 2015 בערך, לא חשבתי שבובי יצליח. תפקוד הריאות שלו צנח מהר יותר ממה שהמדע התקדם", נזכר בוב. חברת Vertex Pharmaceuticals מבוסטון פיתחה סדרה של תרופות לטיפול בווריאציות שונות של CF, ולבסוף הם שחררו תרופה שתסייע למוטציה הנדירה של בובי. "להיות מסוגל לקבל את זה בזמן ולהפוך את הדברים הרגיש כמו נס, אבל זה לא היה נס. זו הייתה תוצאה של שנים של מחקר ועבודה קשה וקצת מזל".
אבל יש עוד יותר מהסיפור המדהים הזה. הרבה לפני שבוב ידע שהגן CF רץ במשפחתו, לפני שבנו אובחן ברחם, ועוד לפני שעבד במדעי החיים, בוב היה צלבן לגיוס כספים ומחקר CF. הקריירה המוקדמת שלו זיכתה אותו בפוליטיקה כחבר בוועדת בית ספר ומאוחר יותר כבוחר עיירה מחוץ לבוסטון, מסצ'וסטס. בוב שמע על סיסטיק פיברוזיס כי גיסתו סיפרה לו שיש לה אחיינית ושני אחיינים עם המצב הזה. בערך באותו זמן, הוא גילה שלחבר ותיק יש ילדים שאובחנו עם זה. באמצעות תפקידו כסלקטור, בוב הצליח לעזור להשיק צעדת צעדים גדולים עבור קרן סיסטיק פיברוזיס. בוב התקדם והפך ליו"ר כבוד של האירוע, תוך העלאת המודעות והכסף לחיפוש תרופה.
הסרנדיפיות של אותה בחירה לתמוך בגורמים לסיסטיק פיברוזיס התבהרה כמה שנים לאחר מכן, כאשר בנו בובי אובחן. בוב אומר שהוא התחיל באותה נקודה לשקול את הצמתים של מדיניות, חדשנות ותקנות בטיפול במחלות נדירות. הוא מאמין שאתה צריך את כל השלושה, בתוספת פילנתרופיה להשקיע בביוטכנולוגיה, כדי לעשות את סוגי ההתקדמות שמובילים לריפוי.
על רקע זה, בוב המשיך לכהן בבית הנבחרים של מסצ'וסטס. זו לא היתה בחירה קלה לרוץ לתפקיד עם תינוק חולה בבית, הוא אומר, אבל הוא נזכר בכמה עצות שקיבל ממדריך בבית החולים לילדים בבוסטון: "למה שלא תמשיך בחייך? אתה יכול להיות בעמדה לחוקק חוקים שיכולים לעזור לילדים עם מצבים בריאותיים חמורים". כנציג, בוב עבד על חקיקה למימון שירותי בריאות ושירותי בריאות. לאחר מכן, לאחר שעזב את תפקידו, הוא הפך לנשיא ומנכ"ל MassBio, שם הוא דגל בטיפולים חדשניים לחולים נדירים, כולל בנו. "רציתי להקדיש 150 אחוז מזמני לעבודה בתעשיית הביוטק ולגייס כסף למחקר CF".
כיום, בוב משמש כיועץ לחברות מדעי החיים, ומסייע להן למצוא חללים שבהם חדשנות יכולה להתרחש עבור כל סוגי הצרכים הרפואיים שטרם קיבלו מענה.
התערבות מוקדמת מצילה חיים
בשנת 2001, בנו של בוב שטרם נולד היה אחד הראשונים שאובחנו עם סיסטיק פיברוזיס ברחם. ידע מוקדם זה גרם לכך שהתינוק יכול היה לקבל אנזימים וטיפולים אחרים באופן מיידי, בעוד שבעבר ייתכן שלקח חודשים לקבל. "בובי היה בכמה ניסויים קליניים עד גיל שש", נזכר בוב. מההתחלה, הוא ואשתו רצו לנצל את כל אפשרויות המחקר והטיפול הזמינות.
בגלל הניסיון הזה, בוב הוא תומך ענק בבדיקות גנטיות, כולל בדיקות סקר טרום לידתיות, ואיסוף כל המידע הרפואי שאתה יכול בהקדם האפשרי. "הצלחנו להתאבל לפני שהתינוק הופיע ויצא לדרך בריצה ברגע שהוא נולד". בדיקה גנטית אחת עלתה לבני הזוג קוואלין כ-500 דולר, אומר בוב, והוא מעריך שהיא חסכה להם לא פחות מ-5 מיליון דולר בדמי אשפוז בשנים הראשונות לחייו של בובי.
לעולם אל תוותר
קל להיות עייף והמום מהקרב במעלה ההר בטיפול במחלות נדירות. במקום לקחת על עצמך את כל הנטל בבת אחת, בוב מציע לחפש צעדים קטנים שתוכלו לקחת. "הייתי צריך לעשות כל יום משהו שהרגשתי שיעזור לבן שלי, אחרת הרגשתי שאני משתגע", הוא נזכר. "חוסן, תקווה והתמדה זה מה שאתה צריך כשאתה מתמודד עם מחלה כזו".
בין אם מדובר בקריאת מאמרים ב- PubMed, ביצוע שיחות טלפון, יצירת קשר עם מומחים, יצירת קשר עם משפחות אחרות, חיפוש אחר טיפולים חדשים או טיפול עצמי יומיומי כדי להקל על הלחץ של חיים עם מחלות נדירות - חפש את המשימות הניתנות לניהול שבכוחך. "לא משנה מה תהיה התוצאה, רציתי להיות מסוגלת להסתכל במראה בידיעה שעשיתי כל מה שיכולתי".
קח הפסקות
מצד שני, אתה גם צריך לתזמן זמן השבתה כשאתה לא ממוקד במחלה, אומר בוב. "לדעת מתי לצאת בסוף היום, להוריד את מגפי העבודה וליהנות אחד מהשני כמשפחה", הוא מציע. תכננו פעילויות שכל אחד מבני המשפחה נהנה מהן, לא רק האדם החי עם מחלה נדירה. אם יש לך ילדים אחרים, תן להם תשומת לב רבה באותה מידה, כך שהם מבינים שהם אהובים באותה מידה. אם יש לכם בן זוג או בן זוג, צאו לדייטים או טיולים או חופשות יחד כדי לשמור על הקשר הזה חזק. "אתה חייב ליהנות מההווה בזמן שהאדם שלך חי, אפילו כשאתה עובד כדי לשמור עליו בחיים בעתיד".
היו מעורבים
המציאות העגומה היא שתרופות עולות כסף. טיפולים חדשים דורשים מאמץ ממוקד של מדענים וחוקרים מובילים. הם מונעים גם על ידי ביקוש ומודעות ציבורית לצורך. ובעוד שלא כולם נמצאים בעמדה לכתוב צ'ק ענק או גיוס כספים, אומר בוב, כולנו יכולים לעשות קצת רעש כדי להעלות את המודעות. תראה מה אתה יכול לעשות בתוך הקהילה שלך, הוא מציע. השתתף בגיוסי כספים וצור קשרים היכן שאתה יכול. כל טיפה עוזרת.
וגם אם אינכם יכולים לעשות זאת, הוא טוען, אתם יכולים לערוך מחקר אישי משלכם, לחלוק את הידע שצברתם בעמל רב עם אחרים במחלות נדירות, ובמידת הצורך להירשם ולהשתתף בניסויים קליניים.
"אנחנו לא מוותרים עד שלכולם יש לא רק טיפול, אלא תרופה", אומר בוב.
לקבלת מידע נוסף, בקר בדף דע נדיר.
