הכרה של ה-FDA בתרופה חדשה מבית Edgewise Therapeutics מסמנת פריצת דרך לטיפולי דושן ובקר
התרופה הניסיונית של Edgewise היא טיפול חלוצי לניוון שרירים זה.
Edgewise Therapeutics, חברת ביו-פרמצבטיקה המתמחה במחלות שרירים, השיגה אבני דרך משמעותיות בתוכנית ניוון השרירים שלה. מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוד של תרופת יתום (ODD) וייעוד של מחלות ילדים נדירות (RPDD) לתרופה הניסיונית של החברה, EDG-5506, שנועדה לטפל בניוון שרירים של דושן ובקר.
EDG-5506, מולקולה קטנה הניתנת דרך הפה, נועדה למנוע נזק לשרירים הנגרמים על ידי התכווצות בדיסטרופינופתיה. הגדרת ה-ODD וה-RPDD של ה-FDA מדגישה את הצורך החיוני באפשרויות טיפוליות משופרות עבור אנשים המתמודדים עם הפרעות נדירות, חמורות או מסכנות חיים אלה.
ייעוד תרופת יתום (ODD) מוענק לתמיכה בפיתוח תרופות למחלות נדירות המשפיעות על פחות מ -200,000 אנשים בארה"ב. היתרונות הפוטנציאליים כוללים בלעדיות בשוק למשך שבע שנים לאחר אישור ה- FDA, זיכויי מס פדרליים וויתור על דמי שימוש בתרופות מרשם (PDUFA). ייעוד מחלות ילדים נדירות (RPDD) מכיר בטיפולים הנחקרים למחלות ילדים נדירות המשפיעות על פחות מ -200,000 אנשים בארה"ב, המשפיעות בעיקר על אנשים עד גיל 18. RPDD מציע בדיקה מועדפת של בקשות שיווק ומעניק לנותן החסות שובר לבדיקת עדיפות, הניתן להעברה או למכירה לנותן חסות אחר אם אושר לשיווק.
ניוון שרירים דושן, הפרעת שרירים חמורה, וניוון שרירים בקר, הפרעה נוירומוסקולרית מתקדמת, שניהם חסרי תרופות יעילות. EDG-5506 מציג גישה מבטיחה למזעור הנזק לשרירים, מה שעשוי להועיל לחולים הסובלים ממצבים מתישים אלה.
Edgewise Therapeutics מקדמת באופן פעיל את EDG-5506 באמצעות ניסויי שלב 2, הידועים בשם LYNX ו- FOX, להערכת בטיחות, פרמקוקינטיקה וסמנים ביולוגיים של נזק לשרירים אצל אנשים עם דושן. בנוסף, מחקר CANYON, המתמקד בבקר, הורחב וכולל עוקבה מרכזית בשם GRAND CANYON, הנרשמת כעת למשתתפים. החברה מחויבת לשנות את חייהם של חולים ומשפחות שנפגעו ממחלות שרירים קשות. למידע נוסף על הניסויים הקליניים והמשימה שלהם, בקרו באתר www.edgewisetx.com.
קרא עוד על ניסויים קליניים בבלוג Know Rare .
