ניסוי קליני סולל את הדרך לטיפול חדש ופורץ דרך במיאסטניה גרביס
תרופה חדשה למצב הנוירומוסקולרי הנדיר אושרה על ידי ה- FDA.
חברת הביופארמה UCB שיתפה לאחרונה חדשות חשובות שעשויות להשפיע על אלה החיים עם מיאסטניה גרביס כללית (gMG): הם קיבלו אישור ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לטיפול פורץ דרך בשם ZILBRYSQ® (זילוקופלן).
ה-FDA אישר את Zilucoplan בהתבסס על נתונים ממחקר בשם RAISE, שפורסם בכתב העת The Lancet Neurology במאי 2023. המחקר הראה כי זילוקופלן הציע יתרונות מהירים ומשמעותיים למגוון רחב של חולי gMG.
Know Rare גאה לתמוך בפיתוח זה על ידי גיוס מטופלים למחקר RAISE . חלק מרכזי במשימה של Know Rare הוא לעזור לחולים החיים עם מחלות נדירות להתחבר לניסויים קליניים כמו זה שיכול להשפיע לטובה על רווחתם. אם אתה מעוניין ללמוד עוד על ניסויים קליניים ומחקרים שעשויים להתאים לך, אנא צור איתנו קשר בכתובת support@knowrare.com.
עוד על ZILBRYSQ® (זילוקופלן):
Zilucoplan הוא טיפול עצמי פעם ביום למבוגרים עם myasthenia gravis כללי הפועל על ידי עיכוב נזק מתווך משלים צומת neuromuscular, שבו העצבים והשרירים שלך לתקשר. זה עוזר למנוע את הנזק והחולשה שנגרמו על ידי myasthenia gravis. בניגוד לטיפולים אחרים שצריכים להינתן דרך הווריד, זילוקופלן הוא פפטיד תת עורי (SC) שניתן להזריק מתחת לעור. התפתחויות אלה פירושן שחולים יכולים לקחת זילוקופלאן מביתם, מה שמקטין את הצורך בביקורים תכופים בבית החולים.
Know Rare מגייסת כעת לניסויים קליניים הקשורים למצבי מחלה אלה:
מיוסיטיס (דרמטומיוזיטיס, פולימיוזיטיס, מיוזיטיס נמקית, מיוזיטיס מחלת ריאות אינטרסטיציאלית)
מחלת נוגדנים גליקופרוטאין אוליגודנדרוציטים מיאלין (MOGAD)
פמפיגואיד בולוס (BP)
קומפלקס טרשת נפוצה (TSC)
ניוון שרירים בקר (BMD)
אם אתה מעוניין ללמוד עוד, צור קשר עם התמיכה של Know Rare כאן.