האגודה הלאומית למחלות טיי-זקס ובעלות הברית מארחת מפגש פיתוח תרופות ראשון מסוגו עבור GM2

זהו פרסום מחדש של המאמר מה-29 בינואר 2024 ששותף על ידי האגודה הלאומית למחלות טיי-זקס ובעלות הברית.

בוסטון, מסצ'וסטס. 29 בינואר 2024— האגודה הלאומית למחלות טיי-זקס ובעלות הברית (NTSAD), המובילה במאבק העולמי לטיפול וריפוי מחלות טיי-זקס, קנאבן, GM1 וסאנדהוף, מארחת את מפגש פיתוח התרופות הראשון אי פעם, בהובלה חיצונית, ממוקד מטופל עבור גנגליוזידונים GM2 (מחלות טיי-זקס וסאנדהוף) ביום חמישי, 15 בפברואר 2024.

פגישות פיתוח תרופות ממוקדות מטופל (EL-PFDD) בהובלה חיצונית מעניקות למנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ולבעלי עניין מרכזיים אחרים, כולל מפתחי מוצרים רפואיים, ספקי שירותי בריאות, סוכנויות רגולטוריות, הזדמנות חשובה לשמוע ישירות ממטופלים, משפחותיהם, מטפלים ותומכי חולים על הסימפטומים החשובים להם ביותר, ההשפעה שיש למחלה על חיי היומיום של החולים, וחוויות המטופלים עם הטיפולים הקיימים כיום. קלט זה יכול ליידע את החלטות ה- FDA ואת הפיקוח הן במהלך פיתוח התרופה והן במהלך הבדיקה של יישום שיווקי.

GM2 יכול להשפיע על כל אחד, ללא קשר לגזע, מין, מוצא אתני או ארץ מוצא. NTSAD לבדה משרתת מאות משפחות בארה"ב וברחבי העולם. עד כה יותר מ -150 אנשים, כולל מטופלים, חוקרים, קלינאים ואנשי תעשייה נרשמו למפגש GM2 EL-PFDD. מפגש וירטואלי זה יועבר בשידור חי דרך YouTube, פתוח לקהל הרחב וחופשי להשתתף. עם זאת, על המשתתפים להירשם מראש בשעה www.ntsad.org/gm2pfdd. הישיבה מתחילה בשעה 9:30 בבוקר. מזרחי ב-15 בפברואר 2024, ואמור להסתיים בשעה 15:00 מזרח.

כמעט 30 אנשים שהם מבוגרים או הורים לילדים שנפגעו ממחלות אינפנטיליות, נעורים או מאוחרות טיי-זקס וסאנדהוף ישתפו את סיפוריהם וחוויותיהם. מטופלים, הורים, מטפלים ובני משפחה שכולה יחלקו את נקודת מבטם.

"לשתף את סיפורה של בתי ולהמשיך להיות קולה כדי לקדם את המחקר בתקווה לטיפול וריפוי עבור GM2, אפילו עכשיו, שתים עשרה שנים לאחר מותה, הוא הכרחי כדי שאף משפחה אחרת לא תצטרך לדעת את כאב האובדן הצורב הזה", אמרה בקי בנסון.

מציגים אחרים כוללים את ז'קלין קארפ, MD, מרכז ה- FDA האמריקאי להערכת תרופות ומחקר; פלוריאן אייכלר, MD, בית החולים הכללי של מסצ'וסטס; סינתיה טיפט, MD, PhD, המכונים הלאומיים לבריאות; וקתלין פלין, מנכ"לית NTSAD. כמו כן, יהיו הזדמנויות לשיחה וסקרים חיים של כל משתתפי הפגישה. בנוסף, אנשים יכולים לשלוח הערות מראש, במהלך ו-30 יום לאחר הפגישה דרך אתר האינטרנט של NTSAD.

"NTSAD הוקמה על ידי משפחות. הם המומחים לחיים עם המחלות הגנטיות הנדירות וההרסניות האלה, וקולם צריך להישמע", אמרה מנכ"לית NTSAD, קתלין פלין. "זהו כבוד להעניק למשפחות הזדמנות ייחודית זו לחלוק את סיפוריהן ואת נקודות המבט שלהן כדי להאיץ את התפתחות הטיפולים ולחולל שינוי, אם לא עבור עצמן, אלא כדי שמשפחות אחרות לא יצטרכו לחוות צער וכאב לב מתמשך".

נותני החסות למפגש GM2 EL-PFDD כוללים את Sanofi, Cure Tay-Sachs Foundation, New York Area Fund at NTSAD, Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros ו-JCR Pharmaceuticals.

למידע נוסף על פגישת GM2 EL-PFDD, הירשם כדי להשתתף או שלח הערות, בקר www.ntsad.org/gm2pfdd או צפה בסמינר מקוון אינפורמטיבי ב- https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be. דו"ח קול החולה, שיתעד קטעים נבחרים מהפגישה, יהיה זמין בקיץ הקרוב.

אודות NTSAD

NTSAD היא בין קבוצות התמיכה הראשונות והמכובדות ביותר בחולים והייתה חלוצה בקידום בדיקות סקר לנשאות כדי למנוע מחלות גנטיות נדירות. הארגון תומך במשפחות ויחידים ברחבי העולם באמצעות תמיכה מקצועית אחד על אחד, חונכות וקבוצות עמיתים, מידע ומשאבים, וכנס המשפחה השנתי שלו. NTSAD גם תומכת בחולים ומקדמת מחקר. מאז 2002 העניק הארגון יותר מ-4.7 מיליון דולר במענקים שמונפו כדי למשוך השקעות של יותר מ-30 מיליון דולר במחקר. יוזמות אלה הובילו לפיתוח טיפולים פוטנציאליים למחלות טיי-זקס, קנאבן, GM1 וסאנדהוף. למידע נוסף, אנא בקרו באתר NTSAD.org.

הירשם כדי להשתתף בפגישת GM2 EL-PFDD