רשת מחלות נדירות מיאסטניה גרביס (MGNet)

רשת המחלות הנדירות של מיאסטניה גרביס (MGNet) היא קונסורציום של מרכזים רפואיים אקדמיים המשתפים פעולה עם קרן מיאסטניה גרביס של אמריקה ולכבוש MG, כמו גם משתפי פעולה בקבוצות מחקר אחרות ובתעשייה. אנו עובדים יחד כדי לשפר את הפיתוח הטיפולי למחלה נדירה זו.

MGNet היא חלק מרשת המחקר הקליני למחלות נדירות של המכונים הלאומיים לבריאות (RDCRN).

מיאסטניה גרביס (באנגלית: Myasthenia gravis, בראשי תיבות: MG) היא הפרעה אוטואימונית הנגרמת על ידי נוגדנים כנגד חלבונים בנקודת התקשורת בין העצבים לשרירים. בתוך הפתולוגיה הנפוצה והמוגדרת היטב, קיימים תת-סוגים שונים של MG. הסיבה והתגובה הבסיסית לטיפולים ככל הנראה משתנה בהתאם לגיל המטופל (התפרצות מוקדמת לעומת מאוחרת), חריגה בתימוס (תימומה, היפרפלזיה תימית או ניוון תימי), ומצב הנוגדנים (נוגדן קולטן אצטילכולין, נוגדן קינאז ספציפי לשריר, או היעדר נוגדנים הניתנים לזיהוי נוגדנים-סרונגטיב MG). הסיבות לכל תת-סוג ככל הנראה שונות.

טיפולים קיימים, אך יש להם תופעות לוואי משמעותיות וחלק מהחולים מגיבים בצורה גרועה. מחקרים מראים כי גם עם הטיפול, חלק מהחולים יש איכות חיים ירודה.

המטרה של MGNet היא לקדם את הפיתוח הטיפולי. לשם כך יש לנו ארבע מטרות ספציפיות:

שפר את הכלים שיש למדענים ולרופאים לביצוע ניסויים קליניים באמצעות ניטור קפדני של חולים לאורך זמן והערך מדדים טובים יותר של מצבם של המטופלים.
זהה מדדים אובייקטיביים (סמנים ביולוגיים) כדי להראות כיצד המחלה מגיבה לטיפול ולחזות טוב יותר את תגובת הטיפול או תופעות הלוואי, כדי לשפר את התכנון של ניסויים קליניים וטיפול בחולים בפרקטיקה הקלינית.
שפר את השכלתם של חוקרים צעירים הממקדים את הקריירה שלהם במחלות נדירות ובמיוחד ב- MG.
לשפר את המודעות של מדענים, רופאים והציבור לגבי הצרכים הייחודיים של מטופלים עם MG באמצעות הכשרה של מדענים קלינאים ומעורבות של המטופל והקהילה המדעית במחקר קליני ופיתוח טיפולי.

MGNet ממומן על ידי המכון הלאומי להפרעות נוירולוגיות ושבץ מוחי והמרכז הלאומי לקידום מדעי התרגום.