מדוע כדאי לשקול השתתפות בניסוי קליני

אם יש לך מחלה נדירה, ניסויים קליניים יכולים לייצג נתיב לתקווה.

על ידי Krystel El Koussa

למרות שאני חדש יחסית בחיים עם מחלה כרונית, אני יכול לומר לכם – זה לא קל. אובחנתי עם מיאסטניה גרביס (MG) לפני פחות משנה. MG הוא מצב אוטואימוני שגורם לשרירים שלך להיחלש עם הזמן. יכולות להיות לכך השפעות מפחידות מאוד – לעולם לא אשכח את הפעם שבה יצאתי לארוחת ערב עם חבר ונחנקתי מהאוכל שלי. לא יכולתי לבלוע או לדבר. זה היה מפחיד לחלוטין.

כאשר אובחנתי לראשונה עם MG, שמעתי את המילים, "אין תרופה". הייתי הרוסה, חשבתי איך ייראו חיי היומיום שלי עם המחלה הזאת. רבים מאיתנו עם מחלה כרונית נדירה יודעים כי ייתכן שאין תרופה למחלה שלנו זמין כרגע. יכול להיות שאפילו לא יהיה טיפול. ישנם כמה טיפולים זמינים עבור MG, אבל היעילות שלהם יכולה להשתנות בהתאם למטופל - כל מטופל הוא שונה, וטיפולים מסוימים עשויים לעבוד נפלא עבור אנשים מסוימים בעוד שהם לא עושים הרבה עבור אחרים. אבל הניסיון שלי - כולל הצעד המכריע של חיבור עם אנשים בקהילת MG וקהילת Know Rare שמבינים מה אני עובר - נתן לי תקוות גדולות כי תרופה תפותח בקרוב.

"רק ל-5% מהמחלות הנדירות יש טיפולים שמאושרים על ידי ה-FDA".

המספרים הקשים והקרים יכולים להיות מאיימים: רק ל-5% מהמחלות הנדירות יש טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA. ככל שהמחלה נדירה יותר, כך קשה יותר לגרום לחברות התרופות הגדולות להשקיע במחקר לתרופות וטיפולים עבורה. אבל עבור לוחמים רבים בקהילת המחלות הנדירות שאין להם טיפולים מאושרים זמינים, ניסויים קליניים הם מקור רב עוצמה של תקווה.

מהם ניסויים קליניים?

ניסויים קליניים הם מחקרים הבודקים כיצד התערבות רפואית מתפקדת בקרב קבוצת חולים. הם ממלאים תפקיד מכריע בחקר טיפולים פוטנציאליים חדשים ובקידום הידע המדעי של מחלות נדירות ומוגבלויות. במהלך ניסוי קליני, חוקרים יכולים לקבוע אם צורה חדשה של טיפול (תרופה, למשל) היא בטוחה ויעילה.

כיצד ניתן להשתתף בניסוי קליני?

ראשית, יהיה עליך לעמוד בדרישות מסוימות. אלה עשויים להיות קשורים לאבחנה שלך, הזמן שעבר מאז האבחנה שלך, הסימפטומים שיש לך, ואת התרופות וטיפולים אחרים שכבר ניסית.

במקרה שלי, עברו רק שמונה חודשים מאז האבחנה הרשמית שלי, ויותר משנה מאז שהיו לי תסמינים. לאחרונה גם עברתי כריתת תימטומיה בניתוח עצם החזה ואני עדיין מתאושש, כך שאיני זכאי לניסויים קליניים כעת. עם זאת, הזכאות שלך עשויה להיות שונה לחלוטין. כאשר שוקלים ניסויים קליניים שונים, אתה יכול לראות אילו מהם מתאימים ביותר לאורח החיים הנוכחי שלך בהתאם למה שמעורב וכמה זמן משך הזמן. אולי תופתעו לגלות כמה ניסויים יש בחוץ – האמינו לי כשאני אומר שיש הרבה! ורבים מהם מחפשים חולים כמוך.

יתרונות ההשתתפות בניסויים קליניים

כמה מהיתרונות הגדולים ביותר של השתתפות בניסוי קליני כוללים:

קבלת גישה לטיפול עם רופאים מומחים במחלה הנחקרת.
עלות-תועלת: רוב המחקרים הם ברובם בחינם לחולים מכיוון שחברות התרופות דואגות להוצאות המחקר.
קבלת התרופה המדוברת צעד אחד קרוב יותר לאישור על ידי ה- FDA.
סיוע לחולים אחרים לקבל את הטיפול לאחר אישורו על ידי ה- FDA.
להיות מטופל מציל מחקר: במקרים מסוימים, חברות ביוטק נאלצות להפסיק מחקרים קליניים בשל חוסר השתתפות של מטופלים. משמעות הדבר היא שאתה יכול להיות המשתתף שמונע את סגירת המחקר.
מה שהופך אותך לגיבור גדול עוד יותר ממה שאתה כבר, על יצירת נתיב קל יותר לאחרים לקבל טיפול.

כמה מילות עידוד

אם החלטתם לשקול או להשתתף בניסוי קליני, אתם לא לבד בו! יש הרבה משאבים, תומכים ובני ברית שאתה יכול לפנות אליהם. הרופא שלך לא תמיד יודע על ניסויים קליניים במצב נדיר כמו MG. עם זאת, אתה יכול לבקר clinicaltrials.gov, שהוא רשימת ה- FDA של כל המחקרים בכל המחלות. מכיוון שאתר זה יכול להיות קשה לניווט, צוות התמיכה ב- Know Rare יכול לעזור לך למצוא את החוקרים והמחקרים שעשויים להתאים לך. לאחר מכן, אתה יכול לשתף את רשימת המחקרים עם הרופא שלך, אשר יכול לסייע לך להחליט איזה ניסוי הוא הטוב ביותר עבורך. לאורך כל המסע הזה, Know Rare יכול לתמוך בך ולהדריך אותך כאשר יש לך שאלות.

ואם אתם משתתפים בניסוי, דעו שחוקרי הניסוי הקליני הם מומחים בחקר המחלה – אל תתביישו לשאול שאלות ולשתף אותם במחשבותיכם על השתתפות במחקר. אתה יכול לשאול אם אתה יכול לסגת מכל סיבה שהיא, בכל עת - גורם זה יכול לעזור לך לקבל את ההחלטה שלך.

אני יודע שזו יכולה להיות החלטה גדולה ומפחידה. זה יהיה בשבילי. עם זאת, עבור מישהו שיש לו מחלה נדירה ללא טיפול, המסע קדימה כבר מלא בכל כך הרבה אי ודאויות - למה לא להיות חלק מפתרון החידה?