מדוע 2024 היא כבר שנה מעודדת לקהילת המחלות הנדירות
הכותרות האחרונות במחקר ובהסברה מראות חדשות מבטיחות לטיפול במחלות נדירות.
על ידי Jennifer Bagnall
אנחנו מתקרבים לסוף הרבעון הראשון של 2024, ואנחנו נרגשים לומר שהשנה מתחילה מצוין לעתיד המחלות הנדירות. בתחומים שונים, החל מאישורי תרופות חדשות, דרך מחקר על טיפולים מתפתחים וכלה בתמיכה בתחום הבריאות, ישנם מספר תחומי התקדמות שתפסו את תשומת הלב של Know Rare. המשיכו לקרוא כדי לגלות כמה מנקודות השיא המוקדמות של השנה בחדשות על מחלות נדירות.
·
אישורי תרופות חדשות
ה-FDA כבר אישר 15 תרופות חדשות הפוגעות במחלות נדירות, כולל כאלה המיועדות לטיפול בסוגי סרטן נדירים. אחת התרופות הללו, דופיקסנט (דופילימאב) אושרה לטיפול בדלקת ושט אאוזינופילית, מה שממחיש כיצד תרופות מסוימות שאושרו בעבר לטיפול במחלה נפוצה יכולות להשפיע נוספת על אנשים עם מחלות נדירות שאינן קשורות.
מחקר תרופת יתום
באיחוד האירופי, סוכנות התרופות האירופית העניקה מעמד של תרופת יתום ל-22 תרופות המשפיעות על 25 מחלות נדירות שונות. ייעוד תרופת יתום מעודד חברות תרופות לערוך מחקר מולקולרי שיש לו פוטנציאל להוביל ליתרונות עבור קבוצות חולים ספציפיות. (בשנת 2023, כמעט מחצית מהתרופות החדשות שאושרו על ידי ה-FDA סווגו כתרופות יתום).
כרטיסי דיווח על בריאות המדינה
הארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD) פרסם לאחרונה את כרטיס הדו"ח השנתי שלו, המעריך את הביצועים של מדינות ברחבי ארה"ב בתחומי גישה, מחיר סביר ויעילות כוללת ביחס לכיסוי בריאותי. תחומי הערכה מרכזיים כללו ממצאים על ביטוח בפיקוח המדינה, העלויות של תרופות מרשם מהכיס, גישה למדיקייד, גישה לשירותי בריאות מרחוק וההשפעה של מועצות מייעצות למחלות נדירות. תוכל לגלות כיצד המדינה שלך תפקדה באתר האינטרנט של NORD.
לקבלת חדשות נדירות נוספות, בקר בבלוג ידוע נדיר.
