חקר סרטן נדיר: הובלת הדרך לפיתוח טיפולים חדשים לסרטן
כל אבחנה של סרטן היא קשה; עם זאת, אבחון עם סרטן נדיר יכול להיות מאתגר במיוחד מכיוון שרוב מחקרי הסרטן מתמקדים בארבע הממאירויות העיקריות: סרטן הערמונית, הריאות, השד והמעי הגס. כאשר חולים עם סרטן נדיר רוצים להשתתף בניסויים קליניים, בדרך כלל יש פחות אפשרויות בחירה ואתרי המחקר עשויים להיות בכמה מרכזים נבחרים בעלי נפח גבוה. עם זאת, למחקר על סוגי סרטן נדירים, כמו למחלות נדירות אחרות, יכולה להיות השפעה גדולה יותר על פיתוח ואספקה של טיפולים חדשים לסרטן לחולים.
סוגי סרטן נדירים משפיעים בנפרד על פחות מ -6 מתוך 100,000 אנשים בשנה בארה"ב (13% מכלל סוגי הסרטן המאובחנים במבוגרים) , ובאיחוד האירופי, כ -640,000 אנשים מאובחנים עם סרטן נדיר (24% מכלל סוגי הסרטן המאובחנים באיחוד האירופי). סוגי סרטן נדירים יכולים להתרחש בכל הגוף, וחלק מהמקומות הנפוצים הם חלל הפה והלוע, מערכת העיכול ומיקומים במערכת הנשימה.
סוגי סרטן נדירים, כמו מחלות נדירות אחרות, עשויים לעתים קרובות להיות מאופיינים על ידי:
אבחנה מאוחרת או שגויה
היעדר גישה למומחיות קלינית על המחלה
זמינות מוגבלת של ניסויים קליניים, מספר קטן של אתרים להשתתפות המטופלים
מעט רישומים זמינים ובנקים לרקמות ללמידה עתידית
עם זאת, רבים מהטיפולים בסרטן של ימינו נחקרו במקור במחקרים על סוגי סרטן נדירים. בניתוח של תרופות חדשות לסרטן שאושרו על ידי ה-FDA בין השנים 1995 ל-2005, 12 מתוך 51 אושרו לארבעת סוגי הסרטן העיקריים, בעוד שרובן אושרו לסוגי סרטן נדירים. הנה כמה דוגמאות:
· לפני 10 שנים, חוקרים שחקרו אנמיה נדירה של פאנקוני השיגו הבנה טובה יותר של כשל מח עצם, סרטן ועמידות לכימותרפיה. (N Engl J Med. 2010 מאי 20;362(20):1909-19.)
· חוקרים שחקרו את הגידול של וילמס, סרטן ילדים נדיר, פיתחו "מודל" לחקר גנטיקה וביולוגיה של התא, אשר יושם מאוחר יותר על סוגי סרטן כלליים אצל ילדים ומבוגרים. (שיטות מול ביול. 2003;222:239-48.)
· כאשר חוקרים חקרו תרופה ניסיונית לטיפול בלוקמיה מיאלואידית כרונית (CML), סמינומה וגידול סטרומלי במערכת העיכול (GIST) היא פתחה את הדלת לפיתוח "טיפולים ממוקדים מולקולרית" והובילה לקטגוריה חדשה לגמרי של טיפולים בסרטן, מעכבי טירוזין קינאז. (קור אופין תא ביול. 2009 אפריל;21(2):288-95. Epub 2009 פברואר 11.) (קור פארם דס' 2009;15(2):120-33.)
חקר הסרטן הנדיר הוביל את המחקר על הגורמים לגדילה ולהתפשטות של גידולים, ואולי גם כיצד למקד אותם באמצעות טיפולים חדשניים.
מקורות:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. עודכן ב-2019. ניגש ל- 5 בנובמבר 2020.
2. פעולה משותפת לסרטן נדיר אירופה חוברת: www.jointactionrarecancers.eu. ניגש ל- 5 בנובמבר 2020.
3 . ברייטה F, וקורצרוק R. גידולים נדירים וטיפולים יוצאי דופן: פרדוקס או פרדיגמה? מול סרטן ת'ר 2007;6(4).
בחסות בוהרינגר אינגלהיים
