ניסויים קליניים: מסעה של אם אחת לטיפול
טלי יצאה לציד. עברה יותר משנה מאז שבתה סרנה אובחנה כסובלת מהפרעת פרכוסים נדירה, והיא עדיין חיפשה מחקר קליני שיכול להוביל לטיפול אפשרי במצבה. סרנה בת השנתיים אובחנה כסובלת מתסמונת דרווה, צורה נדירה של אפילפסיה, שנה קודם לכן, לאחר שסבלה מהתקף פתאומי ששלח אותה לבית החולים. שנה לאחר אותה אפיזודה מטרידה, טלי קיבלה הודעה על ניסוי קליני דרך קבוצת תמיכה בתסמונת דרווט שאליה הצטרפה, וחשה נחשול של תקווה. היא הייתה נחושה בדעתה לברר כיצד להגיש מועמדות.
דרך הקשר עם Know Rare, טלי למדה על שני מחקרים קליניים אחרים לילדים עם תסמונת דרווט כמו סרנה, אבל היא לא הייתה בטוחה איזה מהם מתאים לבתה. היא שאלה את נוירולוג הילדים שלה – למרות שהוא לא היה מומחה בדרבט, היא סמכה על התובנה והעצות שלו. הוא הבהיר את ההבדל בין הניסויים הקליניים: המחקר שהיא מצאה דרך קבוצת הסנגור היה מחקר שלב I, כלומר הוא עדיין היה בשלבים המוקדמים של המחקר. אחד משני המחקרים האחרים היה מחקר שלב 2, שהוא השלב שבו נבדקת היעילות. השלישי היה מחקר שלב 3, שהוא בדרך כלל השלב האחרון לפני אישור תרופה. למרות כל אפשרויות המחקר הקליני הללו, הנוירולוג יעץ לה להמתין לפני שתצטרף לאחת מהן. היה טיפול חדש שאושר לאחרונה לדרווה, הוא הסביר, שאולי היא תרצה לנסות קודם.
מצבן של טלי וסרנה היה יוצא דופן. עבור רוב האנשים החיים עם מחלה נדירה, אין טיפולים מאושרים זמינים, וניסויים קליניים הם אולי האפשרות היחידה שלהם ורק תקווה לריפוי. למעשה, רק לחמישה אחוזים מהמחלות הנדירות יש טיפולים המאושרים על ידי ה-FDA. מה שמסבך עוד יותר את העניינים, רוב האנשים לא יודעים איך למצוא ניסוי קליני, או להבין איך להשתתף בו. סקר שנערך לאחרונה על ידי Know Rare מצא כי מתוך 100 אנשים החיים עם מחלה נדירה, יותר מ -75 אחוזים רצו להשתתף במחקר קליני, והלוואי שהיו יודעים על אחד. ליותר מ-80% מהנשאלים לא הוצע מידע על ניסוי קליני על ידי רופאיהם.
בינתיים, חברות ביוטכנולוגיה ותרופות לרוב אינן מסוגלות להשלים מחקרים קליניים מכיוון שהן לא מצליחות למצוא את מספר המשתתפים הדרוש. הם מסתמכים בעיקר על חוקרים רופאים כדי למצוא משתתפים. עם זאת, כשמדובר במחלות נדירות, חולים נראים לעתים קרובות על ידי רופאים רבים, ולעתים קרובות כאלה שאינם בקיאים במחקרים קליניים או במחלות נדירות. סוג זה של נתק בין הניסוי למטופל הוא נפוץ – מה שאומר שיש פער פוטנציאלי בין הטיפול למטופל.
איך אפשר לגשר על הפער הזה? להלן, Know Rare מציע טיפים ותובנות שיעזרו לך להבין ולנווט בתהליך של מציאת מחקרים קליניים והשתתפות בהם.
כיצד למצוא מחקר קליני
המקור המקיף ביותר למחקרים קליניים הוא מאגר המחקרים הקליניים בארה"ב שנמצא ב-clinicaltrials.gov. כל המחקרים החדשים שמחפשים משתתפים רשומים שם, וניתן לחפש במאגר לפי מצב המחלה. עם זאת, רישומי הניסויים הקליניים באתר זה הם מסובכים, וקשה מאוד לאדם הממוצע להבין. הנה מדריך מהיר למינוח שאתה עשוי למצוא ברשימת ניסויים קליניים:
שלב I, שלב 2, שלב 3:
אלה הם שלושת שלבי המחקר של תרופה חדשה לפני שהיא מוגשת ל-FDA, כך שניתן יהיה לאשר אותה למרשם.
מחקרי פאזה I נועדו לחקור את בטיחות התרופה.
מחקרי פאזה 2 נועדו לראות אם התרופה יעילה.
מחקרי פאזה 3 הם השלב האחרון, ויש להם יותר משתתפים כדי לוודא שתוצאות שלב 2 דומות בקבוצה גדולה יותר של אנשים עם המחלה או המחלה.
לפני שלבים אלה הוא השלב הפרה-קליני :
במהלך שלב זה, התרופה נבדקת במעבדה לבטיחות לפני שהיא נבדקת בבני אדם. להסבר נוסף על שלבי המחקר הקליני, ראה NIH - היסודות.
בנוסף לשלב המחקר, ניתן לתאר את סוג המחקר כ:
סמן ביולוגי: אלה מחקרים שמחפשים גורמי סיכון, סימני מחלה או חומרת מחלה.
מחקרים בהיסטוריה של הטבע: מחקרים אלה מראים כיצד הסימפטומים של מחלה יכולים להשתנות או להתקדם עם הזמן.
מחקרים התערבותיים: אלה הם מחקרים של תרופות, מכשירים, או טיפולים לא רפואיים שניתן להשתמש בהם לטיפול במצב או סימפטומים של מצב זה
מרכיב חשוב נוסף ברשימת הניסויים הקליניים הוא קריטריוני ההכללה/אי הכללה.
קריטריוני ההכללה הם התכונות שאדם חייב להיות זכאי להשתתף במחקר. על ידי סקירת כישורים אלה, אתה יכול לדעת אם אתה צפוי להתקבל כמשתתף. הנה כמה דוגמאות לסוגי הקריטריונים שמטופלים עשויים להידרש לעמוד בהם כדי להיות זכאי למחקר:
האבחנה שלך וכמה זמן אתה מאובחן
הגיל שלך
הסימפטומים שאתה חווה
בין אם אתם נוטלים תרופות למצב ובין אם לאו
תוצאות בדיקות מעבדה (כגון תוצאות בדיקות דם; רמות טסיות (גבוהות או נמוכות); רמות תאי דם לבנים;, תוצאות כליות וכבד)
קריטריונים להדרה הם הגורמים שעשויים למנוע ממטופל להשתתף, כגון:
תרופות מסוימות שאתה עשוי לקחת, או שינוי לאחרונה בתרופות
מצבים אחרים שאתם סובלים מהם (כמו מחלות לב, מחלות כבד וכו')
אם את בהריון או מניקה
הסעיף החשוב האחרון ברשימת הניסויים הקליניים הוא מיקומם של מרכזי המחקר. שמו של מרכז המחקר לא תמיד רשום, אבל המדינה והעיר שבה המרכז ממוקם בדרך כלל. ייתכן שיש כתובת דוא"ל ליצירת קשר אם אתה מעוניין ללמוד עוד על המחקר.
ההחלטה אם להשתתף היא לא תמיד החלטה קלה, אבל זה יכול להציע את הפוטנציאל לעזור לא רק לך, אלא לאנשים אחרים עם אותו מצב בעתיד. חשוב לנהל את הציפיות, כי לא כל ניסוי קליני מסתיים בתרופה מאושרת. תרופות רבות אינן מצליחות לעמוד ביעדים שלהן ואינן יעילות מספיק כדי לקבל אישור. אבל אם בכל זאת תשתתף במחקר ונראה שהתרופה עובדת טוב עבורך, ייתכן שתוכל להמשיך לקבל את התרופה ללא עלות למשך פרק זמן ממושך, עד שהיא תאושר על ידי ה- FDA לשימוש. (שים לב שמחקרים שונים יכולים לכלול הוראות שימוש מורחבות שונות).
אם אתה רוצה ללמוד עוד על השתתפות בניסוי קליני, הנה כמה משאבים חינוכיים נהדרים:
אם אתה זקוק לעזרה בהתחברות לניסוי קליני, Know Rare יכול לעזור.
