ד"ר דוד פייגנבאום: איך רופא אחד הפך תקווה לפעולה כדי לטפל במחלה הנדירה שלו
ד"ר דוד פייגנבאום היה בשנתו השלישית בבית הספר לרפואה כאשר מחלה נדירה ומסתורית שיבשה את תוכניותיו. עייפות מוחצת, כאבי בטן ובלוטות לימפה נפוחות מרובות התקדמו במהירות, והוא מצא את עצמו בטיפול נמרץ עם כשל איברים מרובים במערכת. הוא התאושש מסף המוות ואובחן כחולה במחלת קסלמן (CD), מחלה נדירה שנחשבה בזמנו למחלת בלוטות הלימפה עם דמיון לסרטן.
האבחנה של פייגנבאום הייתה מחלת קסטלמן הרב-צנטרית האידיופטית (iMCD), הצורה החמורה ביותר של CD. השקפתו נראתה קודרת. האם הוא יצטרך לוותר על חלומו להתחתן ולהקים משפחה באהבת חייו? לאיזה עתיד הוא יכול לקוות? הוא לא רצה לעשות תוכניות ארוכות טווח. הוא לא ידע אז, שהוא באמת מצא את משימת חייו.
פייגנבאום חזר והחלים עוד כמה פעמים, ובכל פעם שחזר, מצבו נראה קשה יותר. הטיפולים המעטים שהיו זמינים לאנשים עם CD לא עבדו בשבילו. הוא נאחז באמונה שבאיזשהו מקום, חוקרים עובדים בחריצות כדי להבין ולרפא את מצבו. אבל כששמע שאין טיפולים חדשים לתקליטור שנמצאים בפיתוח, הוא ידע מה עליו לעשות. הוא מספר את כל הסיפור המדהים בספרו רב המכר, "לרדוף אחרי הריפוי שלי: מרוץ של רופא להפוך תקווה לפעולה".
בספרו נזכר פייגנבאום ברגע שהבין שמציאת טיפול למחלתו תלויה בו. "... הייתה לי המחשבה הברורה והחשובה ביותר על חיי הצעירים: כבר לא יכולתי רק לקוות שהטיפול שלי יעבוד. כבר לא יכולתי להסתמך על המחקר הקודם. כבר לא יכולתי לקוות שמישהו אחר, איפשהו, יבצע מחקר שיוביל לפריצות דרך שיכולות להציל את חיי. אם הייתי שורד שוב – ושורד לטווח ארוך – הייתי צריך לרדת מהצד ולפעול", הוא כותב.
יחד עם הרופא שלו, פריטס ואן רי, ייסד פייגנבאום את הרשת השיתופית למחלות קסטלמן (CDCN), יוזמה עולמית המוקדשת להאצת המחקר והטיפול כדי לשפר את ההישרדות של כל החולים עם CD. פייגנבאום החל ללמוד תקליטורים, תוך הסתמכות על כישורי המחקר וההכשרה הרפואית שלו. כשהוא מדפדף בנתונים, מנתח דוחות קליניים ומתבונן בקפידה בסימנים ובתסמינים שלו, הוא פיתח השערה חדשה: CD דומה יותר למחלה אוטואימונית מאשר לסרטן. עם ההבנה החדשה הזו, הוא זיהה טיפול קיים שנראה שיש לו פוטנציאל ל-iMCD. התרופה, סירולימוס, כבר אושרה על ידי ה-FDA לשימוש בהשתלת כליה. הוא התגלה כמשנה משחק עבור פייגנבאום ואחרים עם אותה צורה חמורה של תקליטורים.
פייגנבאום וה-CDCN פיתחו גם דרכים ל"מיקור המונים" של משאבים שמבטיחים לחולל מהפכה באופן שבו מתנהל מחקר קליני במחלות נדירות. במקום לשבת בחיבוק ידיים ולחכות לראות מי מגיש בקשה למימון מענקים, ה-CDCN פונה לחוקרים שהם מרגישים שהם מתאימים למחקרים שהם רוצים לראות נערכים. הגישה השיתופית שלהם מספקת תוכנית שכל אחד יכול להשתמש בה כדי להאיץ את המחקר על כל מחלה נדירה.
כיום, פייגנבאום הוא פרופסור לרפואה ברפואה תרגומית וגנטיקה של האדם באוניברסיטת פנסילבניה; מנהל מייסד של המרכז לטיפול בסערות ציטוקינים ומעבדה; מנהל שותף, השפעה על מטופלים במרכז פן למחלות יתומות; ומנכ"ל ה-CDCN. לאחרונה, הצוות שלו באוניברסיטת פנסילבניה לקח על עצמו את האתגר של COVID-19 עם פרויקט CORONA (רישום קוביד של סוכנים מחוץ לתווית וסוכנים חדשים). המחקר שלהם שפך אור חדש על סוג של תגובה היפר-חיסונית – המכונה "סערת ציטוקינים" – המתרחשת ב-iMCD ומשפיעה גם על חולים מסוימים עם COVID-19. "עם iMCD, בדיוק כמו עם COVID-19, תגובת היתר של הגוף היא הקטלנית ולא המחלה עצמה, והמחקר הזה נותן לנו רמזים חדשים לגבי הסיבה לכך שתאי מערכת החיסון יוצאים משליטה ומה אנחנו יכולים לעשות כדי לרסן אותם", אמר פייגנבאום בהודעה לעיתונות.
ספרו של פייגנבאום הוא קריאה מעוררת השראה לכל מי שחולה במחלה נדירה. יכולתו להישאר חיובי תוך חיפוש פעיל אחר פתרונות – והצלחתו למצוא טיפול למחלתו שלו – היא עדות לכוחה של התקווה בפעולה. ההתמקדות שלו בזיהוי תרופות שאושרו על ידי ה-FDA שניתן לייעדן מחדש למצבים נדירים יכולה לקצר את זמן הגישה לטיפולים שעשויים לסייע לאנשים עם מחלות נדירות שאין להם כיום אפשרויות אחרות.
משאבים
לרדוף אחרי הריפוי שלי: המירוץ של הרופא להפוך את התקווה לפעולה מאת דוד פייגנבאום
הרשת השיתופית למחלות קסטלמן (CDCN)
ת.ד. 3614
פסו רובלס, CA 93447
