גישה אישית לפיתוח טיפולים חדשים במחלות נדירות
דרכים חדשות לסייע בהשתתפות במחקר קליני ובטיפולים נחוצים מאוד המתאימים לחייהם של אנשים
מאת ג'ינה ד. וגנר
מציאת טיפולים חדשים למחלות נדירות יכולה לשנות חיים. החוקרים, שהם בדרך כלל בעלי הידע הרב ביותר על המחלה שהם חוקרים, מנסים להביא את הטיפולים האלה לטובת כמה שיותר אנשים. אבל קבלת גישה לטיפולים אלה אינה קלה עבור רבים, במיוחד אלה שאינם גרים ליד המרכזים האקדמיים שבהם המומחים בדרך כלל מתמחים. הלימודים יכולים לדרוש נסיעה למרכז לימוד מרוחק במהלך שבועות או חודשים, אשר יכול להיות אתגר עבור אלה שעובדים או יש אחריות משפחתית. חולים רבים עשויים לסרב להצטרף למחקר שהם מעוניינים בו, בשל מגבלות פיזיות כדי לצאת למסע או חששות מחשיפה לזיהומים.
כמה חוקרים, כולל מומחה מוביל למיוזיטיס ד"ר רוהיט אגרוואל מהמרכז הרפואי של אוניברסיטת פיטסבורג, נמצאים במשימה להכשיר חוקרים ומומחים מקומיים ולשתף איתם פעולה כדי להקים מרכזי מצוינות נוספים במחלות נדירות.
הודות לטכנולוגיה, אנשים כיום עשויים להיות מסוגלים להשתתף במחקר לטיפול חדש, אך לא להיות מוגבלים על ידי נסיעות. חוקרים החושבים קדימה מתכננים כעת מחקרים קליניים המאפשרים למשתתפים לקבוע את תדירות ביקוריהם במרכז מחקר בהתבסס על לוח הזמנים היומי שלהם וחייהם. הנה כמה מהדרכים שבהן הם משיגים זאת:
טיפול מבוזר
יותר ויותר, חוקרים יכולים כעת לשתף פעולה עם מעבדות מקומיות, בתי מרקחת, בתי חולים ומשרדים רפואיים כדי לספק את השירותים והטיפול שהמשתתפים יקבלו בביקוריהם באתרי המחקר.
בריאות מרחוק וביקורי בית
לפני COVID, לא לכולם הייתה גישה אמינה ל- Wi-Fi ולשיחות ועידה בווידאו. אבל כמה שנים לתוך המגפה, הרבה השתנה. התפיסות והפתיחות שלנו לפגישות מרחוק ולבריאות מרחוק השתנו. יותר נוח לנו לעשות דברים בבית. כתוצאה מכך, מחקרים מסוימים מציעים כעת את האפשרות לחולים להשתתף באמצעות בריאות מרחוק או ביקורי בריאות בבית.
"אני אוהב שאנחנו עושים מודלים היברידיים ואנחנו לומדים דרכים בטוחות ויעילות להציע את זה מבלי לאבד שום איכות במחקר", אומר ד"ר פרינס אדוטאמה, רופא עור מוסמך וחבר סגל באוניברסיטת ניו יורק המתמחה בהפרעות בולוס. זה בטוח יותר במידה מסוימת לאפשר לחולים להישאר בבית, במיוחד אלה שנמצאים בסיכון גבוה יותר ל- COVID ווירוסים אחרים או שאולי אינם ניידים באותה מידה. "הם לא לבד. בביקורי אחות בית, מישהו עדיין רואה אותן, מתממשק איתן ונותן את הטיפול", מוסיפה ד"ר אדותמה.
ד"ר אגרוואל מוביל את הצבת המטופלים במקום הראשון בעיצוב המחקר החדש שלו, ניסוי Myositis Interstitial Lung Disease Nintedanib (מחקר MINT). "חלק מהמטופלים רוצים לתקשר עם החוקרים על בסיס קבוע יותר, בעוד שאחרים רוצים להימנע ככל האפשר מלהגיע. המחקר שלנו תוכנן כך שהמשתתפים יוכלו להשתתף מרחוק, מהנוחות של ביתם בכל מקום בארה"ב", מסביר ד"ר אגרוול. מחקר קליני חדשני זה אינו דורש ביקור באתר מחקר כלל, אם זה מה שהמטופלים בוחרים. לחלופין, אם המטופל מעדיף הוא יכול לקבל ביקורי מחקר באחד מאתרי הניסוי הקליניים הרבים הקשורים למחקר. עבור אנשים עם מחלת ריאות הקשורה למיוזיטיס שעשויים להיות מוגבלים בניידות ופחד מזיהום, אי הצורך לנסוע לאתר מחקר לביקורים מרובים עשוי להיות הקלה.
הגעה לאוכלוסיות מוחלשות
ד"ר אגרוואל עשוי לקבל את משאלתו – מכיוון שניסויים קליניים גמישים, כמו שלו, מורידים את החסמים להשתתפות מאוכלוסיות מגוונות יותר, ונותנים מענה לדאגות עבודה, אחריות סיעודית וצרכי תחבורה.
מחקרים מסוימים עשויים גם להציע החזר עבור כל נסיעה הנדרשת, ויותר, גמישות בתזמון, כך שהמטופלים יכולים לעקוף את האחריות בעבודה ובמשפחה. כמו כן, מחקרים כוללים לעתים קרובות בדיקות ואבחון בחינם, כמו גם טיפולים בחינם או בעלות מופחתת.
טכנולוגיה ניידת
ככל שנתרגל יותר להשתמש באפליקציות כדי לקבוע תורים, לעקוב אחר רשומות רפואיות ולמלא מרשמים, נוכל להרגיש יותר בנוח להשתתף במחקרים קליניים באמצעות טכנולוגיות אלה. ניסויים מסוימים משתמשים בהתקנים לבישים, כמו שעונים חכמים, כדי לספק נתונים וניטור רציפים בזמן אמת, כך שלמטופלים לא תהיה עבודה נוספת של דיווח עצמי או כניסה למרפאה רק כדי לפקח על חיוניים. טכנולוגיה ניידת הפכה כל כך פופולרית בשנים האחרונות, כי סוכנויות ממשלתיות ומנהיגים בתעשיית הבריאות מפתחים את שיטות העבודה המומלצות לשימוש בטכנולוגיה במחקר. למרות שמומחים מזהירים כי יש עדיין עבודה לעשות בזירה זו כדי לוודא שהמכשירים הלבישים מתפקדים בצורה מושלמת וחלקה עם המחקר.
עוזרים לחוקרים לעזור לנו
ד"ר אגרוואל מציין כי חולים בניסויים מקבלים יותר תשומת לב וגמישות מאשר חולים קליניים. כתוצאה מכך, שביעות הרצון שלהם מהתהליך גבוהה מאוד. בסקר שנערך על ידי ארגון המחקר Know Rare and Advanced Clinical, 13 מתוך 14 אנשים שהשתתפו במחקר קליני אמרו שהם יעשו זאת שוב.
בסופו של יום, זו המטרה הגדולה ביותר – לעזור לחולים לקבל את הרמה הגבוהה ביותר של טיפול והתקדמות למצבם. וזה עובד, מציין ד"ר אגרוול. "ברגע שחולים מצטרפים לניסוי", הוא אומר, "הם אף פעם לא רוצים לעזוב".
למידע נוסף על מחקר MINT של ד"ר אגרוול, לחצו כאן.
אם אתה או אדם אהוב מושפע מיוזיטיס וברצונך ללמוד עוד על מחקר MINT, תוכל גם ליצור קשר עם אחד מתומכי המטופלים שלנו על ידי מילוי טופס זה:
כדי ללמוד עוד על ניסויים קליניים ולראות אם יש ניסוי למצבך, בקר במאתר המחקר של Know Rare.
